Νέα δεδομένα για τους παιδικούς όγκους εγκεφάλου

A HOLD FreeRelease 1 | eTurboNews | eTN
Avatar της Linda Hohnholz
Γραμμένο από Linda Hohnholz

Η Kazia Therapeutics Limited ανακοίνωσε νέα προκλινικά δεδομένα που καταδεικνύουν τη δράση του paxalisib σε δύο μορφές παιδικού καρκίνου του εγκεφάλου με πολύ υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.       

Αυτά τα δεδομένα αποτελούν το αντικείμενο τριών περιλήψεων που παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ένωσης για την Έρευνα για τον Καρκίνο (AACR), που πραγματοποιήθηκε στη Νέα Ορλεάνη του Λος Άντζελες, από τις 8 έως τις 13 Απριλίου 2022.

Δύο περιλήψεις από επιστήμονες που εργάζονται στο εργαστήριο του επίκουρου καθηγητή Jeffrey Rubens στο Πανεπιστήμιο Johns Hopkins στη Βαλτιμόρη, MD, περιγράφουν τη χρήση του paxalisib ως θεραπεία ραχοκοκαλιάς σε έναν παιδικό καρκίνο του εγκεφάλου που είναι γνωστός ως άτυποι τερατοειδείς / ραβδοειδείς όγκοι (AT/RT). Αυτή είναι η πρώτη φορά που παρουσιάζονται δεδομένα που διερευνούν το paxalisib σε αυτή τη μορφή καρκίνου του εγκεφάλου και ανοίγει μια σημαντική νέα πιθανή ένδειξη για το φάρμακο.

Η τρίτη περίληψη, από μια διαφορετική ομάδα επιστημόνων στο Πανεπιστήμιο Johns Hopkins, με επικεφαλής τον αναπληρωτή καθηγητή Eric Raabe και την Dr Katherine Barnett, έδειξε στοιχεία ισχυρής συνέργειας μεταξύ του paxalisib και μιας άλλης κατηγορίας θεραπειών για τον καρκίνο σε ένα μοντέλο διάχυτου ενδογενούς γλοιώματος (DIPG) . Το Paxalisib έχει δείξει στο παρελθόν ενδείξεις δραστηριότητας σε αυτή τη νόσο, τόσο ως μονοθεραπεία όσο και σε συνδυασμό με διάφορους τύπους θεραπείας του καρκίνου, και τα νέα δεδομένα επικυρώνουν περαιτέρω τις δυνατότητές του σε αυτήν την πολύ προκλητική ασθένεια.

Βασικά σημεία

• Το AT/RT είναι ένας σπάνιος καρκίνος του εγκεφάλου που επηρεάζει κυρίως βρέφη και μικρά παιδιά. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα από τον FDA για την AT/RT και οι υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές είναι πολύ περιορισμένες. Λιγότεροι από ένας στους πέντε ασθενείς επιβιώνουν περισσότερα από δύο χρόνια από τη διάγνωση.

• Τα δεδομένα από το εργαστήριο του καθηγητή Rubens δείχνουν ότι η οδός PI3K ενεργοποιείται συνήθως στην AT/RT και ότι η θεραπεία μόνο με paxalisib είναι ενεργή σε προκλινικά μοντέλα της νόσου. Επιπλέον, ο συνδυασμός είτε με RG2822, έναν αναστολέα HDAC, είτε με TAK580, έναν αναστολέα MAPK, φαίνεται να επεκτείνει ουσιαστικά την επιβίωση σε σύγκριση με τη θεραπεία μονοθεραπείας.

• Ο DIPG είναι ένας σπάνιος καρκίνος του εγκεφάλου που εμφανίζεται συνήθως σε μικρά παιδιά και εφήβους. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα από τον FDA και το μέσο προσδόκιμο ζωής από τη διάγνωση είναι συνήθως κατά μέσο όρο περίπου δέκα μήνες.

• Προηγούμενα δεδομένα από διάφορες ομάδες ερευνητών, και ιδιαίτερα από την ομάδα του καθηγητή Matt Dun στο Ινστιτούτο Ιατρικών Ερευνών Hunter, έδειξαν ότι το paxalisib είναι ιδιαίτερα δραστικό στο DIPG και συνδυάζεται συνεργιστικά με πολλά αντικαρκινικά φάρμακα.

• Τα δεδομένα από τους Δρ Raabe και Barnett και τους συνεργάτες προσδιορίζουν έναν επιπλέον νέο συνδυασμό θεραπείας, με τον αναστολέα HDAC RG2833, ο οποίος παρουσιάζει στοιχεία ισχυρής συνέργειας σε ένα προκλινικό μοντέλο DIPG.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Kazia, Δρ Τζέιμς Γκάρνερ, πρόσθεσε: «Αυτά είναι πολλά υποσχόμενα δεδομένα και είμαστε ευγνώμονες στην ομάδα του Johns Hopkins για αυτή τη σημαντική και ενθαρρυντική έρευνα. Το Paxalisib αποτελεί ήδη το αντικείμενο μιας συνεχιζόμενης κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙ σε DIPG και διάχυτα γλοιώματα μέσης γραμμής (NCT05009992) και αυτά τα νέα δεδομένα υποδηλώνουν πιθανές ευρύτερες εφαρμογές του φαρμάκου σε παιδικούς καρκίνους του εγκεφάλου. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με την ομάδα του Johns Hopkins και με άλλους συνεργάτες και συμβούλους, για να εξερευνήσουμε περαιτέρω αυτές τις ευκαιρίες.”

Σχετικά με τον Συγγραφέα

Avatar της Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Αρχισυντάκτης για eTurboNews με έδρα το eTN HQ.

Εγγραφείτε
Ειδοποίηση για
επισκέπτης
0 Σχόλια
Ενσωματωμένα σχόλια
Δείτε όλα τα σχόλια
0
Θα αγαπήσετε τις σκέψεις σας, παρακαλώ σχολιάστε.x
Μοιράστε σε...