Κάντε κλικ εδώ αν αυτό είναι το δελτίο τύπου σας!

Νόσος Huntington: Νέα πιθανή θεραπεία για τη χορεία

Η Neurocrine Biosciences ανακοίνωσε σήμερα θετικά κορυφαία δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3 KINECT-HD που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της βαλβεναζίνης, ενός εκλεκτικού αναστολέα φυσαλιδώδους μεταφορέα μονοαμίνης 2 (VMAT2) που διερευνάται ως θεραπεία μία φορά την ημέρα σε ενήλικες με σχετιζόμενη χορεία με νόσο Huntington (HD).

Εκτύπωση φιλική προς το περιβάλλον, PDF & Email

Η μελέτη πέτυχε το κύριο καταληκτικό σημείο της μείωσης της σοβαρότητας της χορείας, το βασικό κινητικό χαρακτηριστικό στη νόσο Huntington, όπως μετρήθηκε με την αλλαγή στην κλίμακα συνολικής μέγιστης χορείας (TMC) της Ενοποιημένης Κλίμακας Βαθμολόγησης Νόσων του Huntington (UHDRS®) από την αρχική έως τη μέση βαθμολογία στο εβδομάδες 10 και 12.                

Στην τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη KINECT-HD, η θεραπεία με βαλβεναζίνη οδήγησε σε μια προσαρμοσμένη στο εικονικό φάρμακο μέση μείωση της βαθμολογίας TMC κατά 3.2 μονάδες (p < 0.0001), υποδεικνύοντας μια εξαιρετικά στατιστικά σημαντική βελτίωση στη χορεία. Η βαθμολογία TMC αποτελεί μέρος της κινητικής αξιολόγησης του UHDRS® και μετρά τη χορεία σε επτά διαφορετικά μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένου του προσώπου, της στοματικής-παρειακής-γλωσσικής περιοχής, του κορμού και κάθε άκρου ανεξάρτητα. Η βαθμολογία TMC είναι το άθροισμα των επιμέρους βαθμολογιών και κυμαίνεται από 0 έως 28. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία της κατάστασης απόκρισης κλινικής συνολικής εντύπωσης αλλαγής (CGI-C) και της κατάστασης απόκρισης συνολικής εντύπωσης αλλαγής (PGI-C) ήταν επίσης στατιστικά σημαντικά υπέρ της θεραπείας με βαλβεναζίνη.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που προέκυψαν από τη θεραπεία που παρατηρήθηκαν σε αυτή τη δοκιμή ήταν σύμφωνες με το γνωστό προφίλ ασφάλειας της βαλβεναζίνης. Δεν παρατηρήθηκε αυτοκτονική συμπεριφορά ή επιδείνωση του αυτοκτονικού ιδεασμού στα άτομα που έλαβαν βαλβεναζίνη σε αυτή τη μελέτη. Τα δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3 KINECT-HD θα παρουσιαστούν σε ιατρικό συνέδριο το 2022.

Το HD επηρεάζει περίπου 30,000 ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η χορεία, μια ακούσια κινητική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από ακανόνιστες και απρόβλεπτες κινήσεις, είναι ένα από τα πιο κοινά συμπτώματα, που επηρεάζει περίπου το 90% όσων έχουν διαγνωστεί με νόσο Huntington κατά τη διάρκεια της εξέλιξης της νόσου.

Το KINECT-HD2 είναι μια ανοιχτή μελέτη για την αξιολόγηση της μακροπρόθεσμης ασφάλειας και ανεκτικότητας της βαλβεναζίνης για τη θεραπεία της χορείας στη νόσο Huntington.

Εκτύπωση φιλική προς το περιβάλλον, PDF & Email

Σχετικά με τον Συγγραφέα

Linda Hohnholz, συντάκτης eTN

Η Linda Hohnholz γράφει και επεξεργάζεται άρθρα από την αρχή της καριέρας της. Έχει εφαρμόσει αυτό το έμφυτο πάθος σε μέρη όπως το πανεπιστήμιο της Χαβάης, το πανεπιστήμιο Chaminade, το κέντρο ανακάλυψης παιδιών της Χαβάης και τώρα το TravelNewsGroup.

Αφήστε ένα σχόλιο

1 Σχόλια

  • Γνωρίζω ότι η διαχείριση ασθενών με χορεία, ιδιαίτερα με τη νόσο του Huntington, είναι ένα σύνθετο έργο που απαιτεί δεξιότητες σε διάφορους τομείς. Οι πιο ευρέως χρησιμοποιούμενοι παράγοντες στη θεραπεία της χορείας είναι τα νευροληπτικά. Η βάση του μηχανισμού δράσης τους θεωρείται ότι σχετίζεται.