Νέα γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με αιμορροφιλία Β

A HOLD FreeRelease 8 | eTurboNews | eTN
Avatar της Linda Hohnholz
Γραμμένο από Linda Hohnholz

Η CSL Behring ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αποδέχθηκε την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) για το etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) στο πλαίσιο της διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης. Το Etranacogene dezaparvovec είναι μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε αδενο-συσχετιζόμενο ιό πέντε (AAV5) που χορηγείται ως εφάπαξ θεραπεία για ασθενείς με αιμορροφιλία Β με σοβαρό αιμορραγικό φαινότυπο. Εάν εγκριθεί, το etranacogene dezaparvovec θα παρέχει σε άτομα που ζουν με αιμορροφιλία Β στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) και τον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο (ΕΟΧ) την πρώτη επιλογή θεραπείας γονιδιακής θεραπείας που μειώνει σημαντικά τον ρυθμό ετήσιας αιμορραγίας μετά από μία μόνο έγχυση. Η ταχεία αξιολόγηση δυνητικά μειώνει το χρονοδιάγραμμα από τη στιγμή που η MAA γίνει αποδεκτή για επανεξέταση και παρέχεται για ένα φαρμακευτικό προϊόν όταν η θεραπεία αναμένεται να είναι μείζονος ενδιαφέροντος για τη δημόσια υγεία, ιδίως όσον αφορά τη θεραπευτική καινοτομία.

«Ως η πρώτη υποψήφια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, αυτό το σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο φέρνει το CSL Behring ένα βήμα πιο κοντά στην υλοποίηση της υπόσχεσης της γονιδιακής θεραπείας για την κοινότητα των αιμορραγικών διαταραχών», δήλωσε η Emmanuelle Lecomte Brisset, Επικεφαλής Παγκόσμιων Ρυθμιστικών Υποθέσεων της CSL Behring. «Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τις ρυθμιστικές αρχές για να φέρουμε το μετασχηματιστικό δυναμικό της γονιδιακής θεραπείας σε άτομα που ζουν με αυτήν την εξουθενωτική, δια βίου πάθηση».

Το MAA υποστηρίζεται από θετικά ευρήματα από τη βασική δοκιμή HOPE-B, τη μεγαλύτερη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας στην αιμορροφιλία Β μέχρι σήμερα. Οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β που ταξινομήθηκαν ως έχοντες φαινότυπο σοβαρής αιμορραγίας που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με etranacogene dezaparvovec εμφάνισαν μειωμένο προσαρμοσμένο ετήσιο ρυθμό αιμορραγίας (ABR) κατά 64% και κατέδειξαν υπεροχή στην προληπτική θεραπεία 18 μήνες μετά τη θεραπεία σε σύγκριση με μια περίοδο 6 μηνών στην περίοδο. Επιπλέον, υπήρξαν σταθερές και ανθεκτικές αυξήσεις στα μέσα επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα IX (FIX). Το Etranacogene dezaparvovec σχεδιάστηκε ειδικά για να κάνει δυνατή την σχεδόν φυσιολογική ικανότητα πήξης του αίματος αντιμετωπίζοντας την υποκείμενη αιτία της πάθησης: ένα ελαττωματικό γονίδιο F9 που προκαλεί ανεπάρκεια στον παράγοντα πήξης IX (FIX).

«Η αποδοχή του etranacogene dezaparvovec για επανεξέταση από τον EMA προωθεί την αδιάκοπη προσπάθειά μας να βελτιώσουμε τη ζωή και την ευημερία όσων ζουν με αιμορροφιλία Β και άλλες σπάνιες και σοβαρές ιατρικές διαταραχές», δήλωσε ο Bill Mezzanotte, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Επικεφαλής Ε&Α και Chief Medical Officer για την CSL Limited. «Είμαστε περήφανοι που συνεργαζόμαστε με τη uniQure για να βρεθούμε στην πρώτη γραμμή αυτής της επιστημονικής προόδου που στοχεύει να κάνει την αιμορροφιλία Β δευτερεύον μέρος της ζωής ενός ασθενούς αντί για μια συνεχή ανησυχία».

Η πολυετής κλινική ανάπτυξη καθοδηγήθηκε από τη uniQure (Nasdaq: QURE) και η χορηγία των κλινικών δοκιμών στις Ηνωμένες Πολιτείες μετατράπηκε στην CSL Behring μετά την απόκτηση παγκόσμιων δικαιωμάτων για την εμπορευματοποίηση του etranacogene dezaparvovec. Η CSL Behring βρίσκεται στη διαδικασία μετάβασης της χορηγίας των κλινικών δοκιμών στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Σχετικά με τον Συγγραφέα

Avatar της Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Αρχισυντάκτης για eTurboNews με έδρα το eTN HQ.

Εγγραφείτε
Ειδοποίηση για
επισκέπτης
0 Σχόλια
Ενσωματωμένα σχόλια
Δείτε όλα τα σχόλια
0
Θα αγαπήσετε τις σκέψεις σας, παρακαλώ σχολιάστε.x
Μοιράστε σε...