Εγκρίθηκε το Dupixent για παιδιά με σοβαρό άσθμα

Η Regeneron Pharmaceuticals, Inc. και η Sanofi ανακοίνωσαν σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) επέκτεινε την άδεια κυκλοφορίας για το Dupixent® (dupilumab) στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Το Dupixent είναι πλέον εγκεκριμένο σε παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών ως πρόσθετη θεραπεία συντήρησης για σοβαρό άσθμα με φλεγμονή τύπου 2 που χαρακτηρίζεται από αυξημένα ηωσινόφιλα στο αίμα και/ή αυξημένο κλασματικό εκπνεόμενο μονοξείδιο του αζώτου (FeNO), τα οποία ελέγχονται ανεπαρκώς με μέτρια έως εισπνεόμενα κορτικοστεροειδή υψηλής δόσης (ICS) συν ένα άλλο φαρμακευτικό προϊόν για θεραπεία συντήρησης.

«Η σημερινή έγκριση στην Ευρώπη αναγνωρίζει τα οφέλη του Dupixent στη βοήθεια των παιδιών που ζουν με τις βαθιές συνέπειες του σοβαρού άσθματος, συμπεριλαμβανομένων απρόβλεπτων κρίσεων άσθματος, διαταραχών ρουτίνας στις καθημερινές δραστηριότητες και χρήσης συστηματικών στεροειδών που μπορούν να εμποδίσουν την ανάπτυξη των παιδιών», δήλωσε ο Γιώργος Δ. Γιανκόπουλος. , MD, Ph.D., Πρόεδρος και Επικεφαλής Επιστημονικός Υπεύθυνος στη Regeneron. «Το Dupixent είναι η μόνη διαθέσιμη θεραπεία που αναστέλλει συγκεκριμένα δύο βασικούς παράγοντες φλεγμονής τύπου 2, την IL-4 και την IL-13, που οι δοκιμές μας δείχνουν ότι παίζει σημαντικό ρόλο στο παιδικό άσθμα, καθώς και σε σχετικές παθήσεις, όπως η χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινική ρινοκολπίτιδα. πολύποδα και τη συχνά συννοσηρή πάθηση, ατοπική δερματίτιδα. Σε κλινικές δοκιμές, το Dupixent μείωσε σημαντικά τις κρίσεις άσθματος, βοήθησε τα παιδιά να αναπνέουν καλύτερα και βελτίωσε την ποιότητα ζωής τους που σχετίζεται με την υγεία. Παραμένουμε επίσης αφοσιωμένοι στη διερεύνηση του Dupixent σε άλλες καταστάσεις όπου η φλεγμονή τύπου 2 μπορεί να επηρεάσει σημαντικά τη ζωή των ασθενών, συμπεριλαμβανομένης της ηωσινοφιλικής οισοφαγίτιδας, του οζώδους κνησμού και της χρόνιας αυθόρμητης κνίδωσης».

Το άσθμα είναι μια από τις πιο κοινές χρόνιες παθήσεις στα παιδιά. Έως και το 85% των παιδιών με άσθμα μπορεί να έχουν φλεγμονή τύπου 2 και είναι πιο πιθανό να έχουν υψηλότερη επιβάρυνση από τη νόσο. Παρά τη θεραπεία με το τρέχον πρότυπο ICS και βρογχοδιασταλτικά, αυτά τα παιδιά μπορεί να συνεχίσουν να εμφανίζουν σοβαρά συμπτώματα όπως βήχα, συριγμό και δυσκολία στην αναπνοή. Το σοβαρό άσθμα μπορεί να επηρεάσει τους αναπτυσσόμενους αεραγωγούς των παιδιών και να προκαλέσει δυνητικά απειλητικές για τη ζωή παροξύνσεις. Τα παιδιά με σοβαρό άσθμα μπορεί επίσης να χρειαστούν τη χρήση πολλαπλών σειρών συστηματικών κορτικοστεροειδών που ενέχουν σημαντικούς κινδύνους. Το μη ελεγχόμενο σοβαρό άσθμα μπορεί να επηρεάσει τις καθημερινές δραστηριότητες, όπως ο ύπνος, η παρακολούθηση σχολείου και η ενασχόληση με αθλήματα.

Το Dupixent, το οποίο εφευρέθηκε χρησιμοποιώντας την αποκλειστική τεχνολογία VelocImmune® της Regeneron, είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει τη σηματοδότηση των οδών ιντερλευκίνης-4 (IL-4) και ιντερλευκίνης-13 (IL-13) και δεν είναι ανοσοκατασταλτικό. Επιδεικνύοντας σημαντικό κλινικό όφελος μαζί με μείωση της φλεγμονής τύπου 2 μετά τον αποκλεισμό των IL-4 και IL-13 με Dupixent, το κλινικό πρόγραμμα Φάσης 3 Dupixent έχει αποδείξει ότι η IL-4 και η IL-13 είναι βασικοί οδηγοί της φλεγμονής τύπου 2 που διαδραματίζει σημαντικό ρόλο σε πολλαπλές σχετικές και συχνά συνυπάρχουσες ασθένειες για τις οποίες έχει εγκριθεί το Dupixent, όπως το άσθμα, η ατοπική δερματίτιδα και η χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινική πολύποδα (CRSwNP), καθώς και ερευνητικές ασθένειες όπως η ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα και ο οζώδης κνησμός, που έχουν μελετηθεί σε δοκιμές Φάσης 3.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που προσφέρουμε το καθιερωμένο προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του Dupixent σε ακόμη νεότερους ασθενείς που ζουν με ανεξέλεγκτο σοβαρό άσθμα στην Ευρώπη. Εκτός από τη σημαντική μείωση των σοβαρών κρίσεων άσθματος και τη βελτίωση της λειτουργίας των πνευμόνων, οι ασθενείς στις κλινικές μας δοκιμές μείωσαν επίσης τη χρήση κορτικοστεροειδών από το στόμα. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό καθώς πρόκειται για φάρμακα που μπορεί να εγκυμονούν σημαντικούς κινδύνους για την ασφάλεια εάν χρησιμοποιηθούν μακροπρόθεσμα», δήλωσε ο Naimish Patel, MD Επικεφαλής Παγκόσμιας Ανάπτυξης, Ανοσολογίας και Φλεγμονής στη Sanofi. «Αυτή η έγκριση υπογραμμίζει τη συνεχιζόμενη δέσμευσή μας να προσφέρουμε το Dupixent σε όσο το δυνατόν περισσότερους ασθενείς που υποφέρουν από τις αρνητικές επιπτώσεις του σοβαρού άσθματος με την ελπίδα να βελτιώσουμε την ποιότητα ζωής τους». 

Η απόφαση της EC βασίζεται σε βασικά δεδομένα από τη δοκιμή Φάσης 3 VOYAGE που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Dupixent σε συνδυασμό με την τυπική θεραπεία άσθματος σε 408 παιδιά με μη ελεγχόμενο μέτριο έως σοβαρό άσθμα.

Δύο προκαθορισμένοι πληθυσμοί με ενδείξεις φλεγμονής τύπου 2 αξιολογήθηκαν για την πρωτογενή ανάλυση: 1) ασθενείς με βασικά ηωσινόφιλα αίματος (EOS) ≥300 κύτταρα/μl (n=259) και 2) ασθενείς με είτε την αρχική τιμή FeNO ≥20 μέρη ανά δισεκατομμύρια (ppb) ή EOS αίματος βάσης ≥150 κύτταρα/μl (n=350). Οι ασθενείς που πρόσθεσαν το Dupixent στο standard-of-care σε αυτές τις δύο ομάδες, αντίστοιχα, εμφάνισαν:

• Ουσιαστικά μειωμένα ποσοστά σοβαρών κρίσεων άσθματος, με μέση μείωση 65% και 59% σε διάστημα ενός έτους σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (0.24 και 0.31 συμβάντα ετησίως για το Dupixent έναντι 0.67 και 0.75 για το εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα).

• Βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία που παρατηρήθηκε ήδη από δύο εβδομάδες και διατηρήθηκε για έως και 52 εβδομάδες, μετρούμενη με το ποσοστό προβλεπόμενου FEV1 (FEV1pp).

• Στις 12 εβδομάδες, οι ασθενείς που έλαβαν Dupixent βελτίωσαν τη λειτουργία των πνευμόνων τους κατά 5.32 και 5.21 ποσοστιαίες μονάδες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.

• Βελτιωμένος έλεγχος του άσθματος, με το 81% και το 79% των ασθενών να αναφέρουν κλινικά σημαντική βελτίωση στις 24 εβδομάδες, με βάση τα συμπτώματα της νόσου και τον αντίκτυπο σε σύγκριση με το 64% και το 69% των ασθενών με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.

• Βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία, με το 73% και το 73% των ασθενών να αναφέρουν κλινικά σημαντική βελτίωση στις 24 εβδομάδες, σε σύγκριση με το 63% και το 65% των ασθενών με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.

• Μειώθηκε η συστηματική χρήση κορτικοστεροειδών κατά μέσο όρο 66% και 59% σε διάστημα ενός έτους σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (0.27 και 0.35 μαθήματα ετησίως για το Dupixent έναντι 0.81 και 0.86 για το εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα).

Τα αποτελέσματα ασφάλειας από τη δοκιμή ήταν γενικά σύμφωνα με το γνωστό προφίλ ασφάλειας του Dupixent σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με μη ελεγχόμενο μέτριο έως σοβαρό άσθμα. Τα συνολικά ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν 83% για το Dupixent και 80% για το εικονικό φάρμακο. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν συχνότερα με το Dupixent σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο περιελάμβαναν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης (18% Dupixent, 13% εικονικό φάρμακο), ιογενείς λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (12% Dupixent, 10% εικονικό φάρμακο) και ηωσινοφιλία (7% Dupixent, 1% εικονικό φάρμακο ). Οι λοιμώξεις από ελμινθία παρατηρήθηκαν επίσης συχνότερα με το Dupixent σε ασθενείς ηλικίας 6 έως 11 ετών και αναφέρθηκαν στο 2% των ασθενών με Dupixent και στο 0% των ασθενών με εικονικό φάρμακο.