Πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την κυτταροπενική μυελοΐνωση

Η CTI BioPharma Corp. ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το VONJO (pacritinib) για τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου (μετα-πολυκυτταραιμία vera ή μετα-απαραίτητη θρομβοκυτταραιμία) με αριθμό αιμοπεταλίων κάτω από 50 × 109/L. Το VONJO είναι ένας νέος από του στόματος αναστολέας κινάσης με ειδικότητα για το JAK2 και το IRAK1, χωρίς να αναστέλλει το JAK1. Η συνιστώμενη δόση του VONJO είναι 200 ​​mg από του στόματος δύο φορές την ημέρα. Το VONJO είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που αντιμετωπίζει ειδικά τις ανάγκες ασθενών με κυτταροπενική μυελοΐνωση.             

«Η σημερινή έγκριση του VONJO καθιερώνει ένα νέο πρότυπο φροντίδας για ασθενείς με μυελοΐνωση που πάσχουν από κυτταροπενική μυελοΐνωση», δήλωσε ο John Mascarenhas, MD, Αναπληρωτής Καθηγητής, Ιατρική, Αιματολογία και Ιατρική Ογκολογία, Ινστιτούτο Καρκίνου Tisch, Ιατρική Σχολή Icahn στο Mount Sinai, Νέα Υόρκη. . «Η μυελοΐνωση με σοβαρή θρομβοπενία, που ορίζεται ως αριθμός αιμοπεταλίων κάτω από 50 × 109/L, έχει αποδειχθεί ότι οδηγεί σε κακά αποτελέσματα επιβίωσης σε συνδυασμό με εξουθενωτικά συμπτώματα. Οι περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές έχουν καταστήσει αυτήν την ασθένεια ως περιοχή επείγουσας ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης. Είμαι στην ευχάριστη θέση να βλέπω ότι μια νέα, αποτελεσματική και ασφαλής θεραπευτική επιλογή είναι τώρα διαθέσιμη για αυτούς τους ασθενείς».

«Στις ΗΠΑ, υπάρχουν περίπου 21,000 ασθενείς με μυελοΐνωση, τα δύο τρίτα των οποίων έχουν κυτταροπενίες (θρομβοπενία ή αναιμία), που συνήθως προέρχονται από την τοξικότητα άλλων εγκεκριμένων θεραπειών. Σοβαρή θρομβοπενία, που ορίζεται ως αριθμός αιμοπεταλίων κάτω από 50 × 109/L, εμφανίζεται στο ένα τρίτο του συνολικού πληθυσμού της μυελοΐνωσης και έχει ιδιαίτερα κακή πρόγνωση. Με την έγκριση της VONJO, είμαστε ενθουσιασμένοι που τώρα μπορούμε να προσφέρουμε μια νέα θεραπεία που είναι ειδικά εγκεκριμένη για ασθενείς με κυτταροπενική μυελοΐνωση. Χρηματοδοτούμαστε πλήρως για εμπορική κυκλοφορία, μετά τις συναλλαγές μας για χρέη και δικαιώματα με την DRI, και ανυπομονούμε να παρέχουμε το VONJO, την πιθανή καλύτερη στην κατηγορία θεραπεία για ασθενείς με κυτταροπενική μυελοΐνωση, σε ασθενείς εντός 10 ημερών», δήλωσε ο Adam R. Craig. , MD, Ph.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της CTI Biopharma. «Θα ήθελα να ευχαριστήσω τους ασθενείς, τους φροντιστές, το προσωπικό κλινικών δοκιμών και τους ερευνητές που κατέστησαν δυνατές τις κλινικές δοκιμές VONJO. Είμαι επίσης ευγνώμων στην ομάδα του CTI για τη σκληρή δουλειά και την αφοσίωσή τους και την εστίασή τους στις ανάγκες των ασθενών».

Η ταχεία έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα αποτελεσματικότητας από τη βασική μελέτη Φάσης 3 PERSIST-2 του VONJO σε ασθενείς με μυελοΐνωση (αριθμός αιμοπεταλίων μικρότερος ή ίσος με 100 × 109/L). Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1:1 για να λάβουν VONJO 200 mg δύο φορές την ημέρα (BID), VONJO 400 mg μία φορά την ημέρα (QD) ή την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία (BAT). Επιτρεπόταν η προηγούμενη θεραπεία με αναστολέα JAK2. Σε αυτή τη μελέτη, στη κοόρτη των ασθενών με αρχικό αριθμό αιμοπεταλίων κάτω από 50 × 109/L που έλαβαν πακριτινίμπη 200 mg BD, το 29% των ασθενών είχε μείωση στον όγκο σπλήνας τουλάχιστον 35% σε σύγκριση με το 3% των ασθενών που έλαβαν καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία, η οποία περιελάμβανε τη ρουξολιτινίμπη. Ως μέρος της ταχείας έγκρισης, το CTI απαιτείται να περιγράψει ένα κλινικό όφελος σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή. Για να εκπληρώσει αυτήν την απαίτηση μετά την έγκριση, η CTI σχεδιάζει να ολοκληρώσει τη δοκιμή PACIFICA, με αναμενόμενα αποτελέσματα στα μέσα του 2025.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20%) μετά από VONJO 200 mg δύο φορές την ημέρα ήταν διάρροια, θρομβοπενία, ναυτία, αναιμία και περιφερικό οίδημα. Οι πιο συχνές σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥3%) μετά από VONJO 200 mg δύο φορές την ημέρα ήταν αναιμία, θρομβοπενία, πνευμονία, καρδιακή ανεπάρκεια, εξέλιξη της νόσου, πυρεξία και ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα του δέρματος.