Wire News

Η γενετική θεραπεία καρδιαγγειακών παθήσεων βρίσκεται σε νέα εξέλιξη

Γραμμένο από συντάκτης

Η BioMarin Pharmaceutical Inc. και η Skyline Therapeutics (πρώην Geneception), μια εταιρεία γονιδιακής και κυτταρικής θεραπείας που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη νέων θεραπειών για ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσαν σήμερα μια πολυετή παγκόσμια στρατηγική συνεργασία για την ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση του Adeno-Associated Virus. AAV) γονιδιακές θεραπείες για τη θεραπεία γενετικών καρδιαγγειακών παθήσεων.

Η συνεργασία θα αξιοποιήσει την ολοκληρωμένη πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας AAV της Skyline Therapeutics που βασίζεται στην ιδιόκτητη τεχνολογία μηχανικής και σχεδίασης φορέων και στην ικανότητα κατασκευής για την ανάπτυξη καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών με επίκεντρο τις γενετικές διατατικές καρδιομυοπάθειες (DCM), μια ομάδα προοδευτικά εξελισσόμενων, καταστροφικών ασθενειών χωρίς στοχευμένες θεραπευτικές επιλογές.

Στο πλαίσιο της συμφωνίας, η BioMarin και η Skyline Therapeutics θα συνεργαστούν για την ανακάλυψη και την έρευνα μέχρι τη διερευνητική εφαρμογή νέων φαρμάκων (IND). Η BioMarin φέρνει εμπειρία στην ανάπτυξη γονιδιακής θεραπείας, καρδιαγγειακή βιολογία και γνώσεις για τη γενετική βάση των ασθενειών, και η Skyline συνεισφέρει την τεχνογνωσία της στην ανάπτυξη προϊόντων γονιδιακής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της μηχανικής φορέων και της τεχνολογίας σχεδιασμού και των δυνατοτήτων παραγωγής σε αυτή τη συνεργασία. Κάθε εταιρεία θα προωθήσει τα προγράμματα μέσω κλινικής ανάπτυξης στις προκαθορισμένες περιοχές της.  

Προς υποστήριξη των προσπαθειών Ε&Α για τα συνεργατικά έργα, η Skyline Therapeutics θα λάβει μια άγνωστη πληρωμή που σχετίζεται με την υπογραφή, η οποία περιλαμβάνει προκαταβολή και επένδυση μετοχικού κεφαλαίου από τη BioMarin, και είναι επιλέξιμη να λάβει προκαθορισμένες πληρωμές για Ε&Α, ρυθμιστικούς και εμπορικούς ορόσημα.

Η BioMarin θα έχει τα δικαιώματα να εμπορευματοποιεί θεραπευτικά προϊόντα που προκύπτουν από τη συνεργασία στις περιοχές της, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών, της Ευρώπης και της Λατινικής Αμερικής, και η Skyline Therapeutics θα είναι υπεύθυνη για την εμπορευματοποίηση στην περιοχή Ασίας-Ειρηνικού. Επιπλέον, η Skyline Therapeutics θα είναι επιλέξιμη για να λαμβάνει πληρωμές δικαιωμάτων εκμετάλλευσης για μελλοντικές πωλήσεις από την BioMarin στις περιοχές της.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που ανακοινώνουμε ότι αυτό που αναμένουμε ότι θα είναι μια γόνιμη συνεργασία στη διασύνδεση μεταξύ της καινοτόμου προσέγγισης της Skyline στη μηχανική και σχεδιασμό φορέων AAV και της αποδεδειγμένης τεχνογνωσίας της ομάδας μας στη δημιουργία και ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών», δήλωσε ο Kevin Eggan, Αντιπρόεδρος του Ομίλου, Επικεφαλής Έρευνα και Πρώιμη Ανάπτυξη, από την BioMarin.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που συνεργαζόμαστε με τη Skyline Therapeutics για την αντιμετώπιση αυτών των γενετικών μορφών διατατικής μυοκαρδιοπάθειας. Αυτή η συνεργασία ενισχύει την ηγεσία μας στην καρδιακή γονιδιακή θεραπεία και επεκτείνει τη συνεργασία μας στην Ε&Α στην Ασία, όπου ένας μεγάλος αριθμός ασθενών υποφέρουν από αυτές τις καταστροφικές ασθένειες», δήλωσε η Brinda Balakrishnan, Αντιπρόεδρος Ομίλου, Εταιρική και Επιχειρησιακή Ανάπτυξη της BioMarin. «Ανυπομονούμε να προωθήσουμε αυτή τη συνεργασία και να φέρουμε μεταμορφωτικά φάρμακα στους ασθενείς σε όλο τον κόσμο».

«Η διατατική μυοκαρδιοπάθεια είναι μια σοβαρή καρδιακή διαταραχή στην οποία δομικές ή λειτουργικές ανωμαλίες του καρδιακού μυός μπορεί να οδηγήσουν σε επιπλοκές όπως αρρυθμία και καρδιακή ανεπάρκεια, με αποτέλεσμα σημαντική νοσηρότητα και θνησιμότητα. Οι μεταλλάξεις σε πολλά γονίδια σχετίζονται με την ανάπτυξη του DCM, μεταξύ άλλων αιτιολογιών για τη νόσο», δήλωσε ο Jay Hou, Επικεφαλής Επιστημονικός Υπεύθυνος της Skyline Therapeutics. «Μαζί με την ομάδα της BioMarin έχουμε εντοπίσει μια σειρά από κρίσιμα γονίδια που σχετίζονται με το DCM. Είμαστε στην ευχάριστη θέση να συνεργαστούμε στενά με την BioMarin και να εφαρμόσουμε την τεχνολογία μας AAV vector για να διερευνήσουμε αυτούς τους νέους στόχους και να αναπτύξουμε νέες θεραπείες για ασθενείς με DCM».

«Η συνεργασία με την BioMarin αξιοποιεί τις δυνατότητες και των δύο εταιρειών στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών. Με την ομάδα της BioMarin, μοιραζόμαστε τον στόχο της συνεργασίας για την ανάπτυξη θεραπειών για γενετικές καρδιαγγειακές παθήσεις που καλύπτουν υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες», δήλωσε η Amber Cai, Διευθύνουσα Σύμβουλος της Skyline Therapeutics. «Μαζί, θα χρησιμοποιήσουμε τη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση των καρδιαγγειακών παθήσεων με μια πρωτοποριακή προσέγγιση τροποποίησης της νόσου που θα μπορούσε να αλλάξει το πρότυπο θεραπείας σε αυτές τις συνθήκες».

Σχετικές ειδήσεις

Σχετικά με τον Συγγραφέα

συντάκτης

Η αρχισυντάκτρια του eTurboNew είναι η Linda Hohnholz. Βρίσκεται στα κεντρικά γραφεία του eTN στη Χονολουλού της Χαβάης.

Αφήστε ένα σχόλιο

Μοιράστε σε...