Νέα Εφαρμογή Φαρμάκου για Οξεία Αντιμετώπιση της Ημικρανίας

Η Axsome Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε σήμερα ότι η Εταιρεία έλαβε μια Πλήρη Απαντητική Επιστολή (CRL) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σχετικά με τη Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) για το AXS-07 για την οξεία θεραπεία της ημικρανίας. Το CRL δεν εντόπισε ούτε εξέφρασε ανησυχίες σχετικά με τα δεδομένα κλινικής αποτελεσματικότητας ή ασφάλειας στο NDA και ο FDA δεν ζήτησε νέες κλινικές δοκιμές για να υποστηρίξει την έγκριση του AXS-07.

Οι κύριοι λόγοι που δίνονται στο ΚΑΠ σχετίζονται με ζητήματα χημείας, κατασκευής και ελέγχου (CMC). Το CRL εντόπισε την ανάγκη για πρόσθετα δεδομένα CMC σχετικά με το φαρμακευτικό προϊόν και τη διαδικασία παρασκευής. Η Axsome πιστεύει ότι τα ζητήματα που εγείρονται στο CRL μπορούν να αντιμετωπιστούν και σκοπεύει να παράσχει πιθανό χρονοδιάγραμμα για εκ νέου υποβολή μετά από διαβούλευση με την FDA.

«Είναι στόχος μας να συνεργαστούμε με την FDA για να κατανοήσουμε πλήρως και να αντιμετωπίσουμε επαρκώς τα σχόλιά τους, ώστε να μπορούμε να κάνουμε αυτό το σημαντικό νέο φάρμακο διαθέσιμο στους ασθενείς με ημικρανία όσο το δυνατόν γρηγορότερα», δήλωσε ο Herriot Tabuteau, MD, Διευθύνων Σύμβουλος της Axsome. . «Η έγκριση του AXS-07 θα προσφέρει μια νέα πολυμηχανιστική θεραπευτική επιλογή που απαιτείται για τα εκατομμύρια των ανθρώπων που ζουν με αυτή την εξουθενωτική νευρολογική πάθηση».

Το NDA υποστηρίζεται από αποτελέσματα από δύο τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες δοκιμές Φάσης 3 του AXS-07 στην οξεία θεραπεία της ημικρανίας, τις δοκιμές MOMENTUM και INTERCEPT, οι οποίες κατέδειξαν στατιστικά σημαντική εξάλειψη του πόνου ημικρανίας με το AXS-07 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο και ενεργά στοιχεία ελέγχου.

Πάνω από 37 εκατομμύρια Αμερικανοί υποφέρουν από ημικρανία σύμφωνα με τα Κέντρα Ελέγχου Νοσημάτων και είναι η κύρια αιτία αναπηρίας μεταξύ των νευρολογικών διαταραχών στις Ηνωμένες Πολιτείες σύμφωνα με το Αμερικανικό Ίδρυμα Ημικρανίας. Η ημικρανία χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες κρίσεις παλλόμενου, συχνά σοβαρού και αναπηρικού πόνου στο κεφάλι που σχετίζεται με ναυτία και ευαισθησία στο φως ή ή τον ήχο. Υπολογίζεται ότι η ημικρανία αντιπροσωπεύει 78 δισεκατομμύρια δολάρια σε άμεσο κόστος (π.χ. επισκέψεις γιατρού, φάρμακα) και έμμεσο (π.χ. απώλεια εργασίας, απώλεια παραγωγικότητας) κάθε χρόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες [1]. Δημοσιευμένες έρευνες σε άτομα που πάσχουν από ημικρανία δείχνουν ότι περισσότερο από το 70% δεν είναι πλήρως ικανοποιημένοι με την τρέχουσα θεραπεία τους, ότι σχεδόν το 80% θα δοκίμαζε μια νέα θεραπεία και ότι επιθυμεί θεραπείες που λειτουργούν πιο γρήγορα, πιο σταθερά και έχουν ως αποτέλεσμα λιγότερη επανεμφάνιση των συμπτωμάτων.