Νέα Φαρμακευτική Εφαρμογή για τη Θεραπεία του Μη Μικροκυτταρικού Καρκίνου του Πνεύμονα

Η CStone Pharmaceuticals, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην έρευνα, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση καινοτόμων ανοσο-ογκολογικών θεραπειών και φαρμάκων ακριβείας, ανακοίνωσε σήμερα ότι η νέα εφαρμογή φαρμάκου (NDA) για την πραλσετινίμπη για τη θεραπεία της αναδιάταξης κατά τη διάρκεια της επιμόλυνσης (RET) είναι θετική στη σύντηξη τοπικά Ο προχωρημένος ή μεταστατικός μη μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα (NSCLC) έγινε αποδεκτός στο Χονγκ Κονγκ της Κίνας.

Το Pralsetinib είναι ένας ισχυρός και εκλεκτικός αναστολέας RET που ανακαλύφθηκε από τη Blueprint Medicines, συνεργάτη της CStone. Η CStone έχει μια αποκλειστική συμφωνία συνεργασίας και άδειας χρήσης με την Blueprint Medicines για την ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση του pralsetinib στην ευρύτερη Κίνα, η οποία περιλαμβάνει την ηπειρωτική Κίνα, το Χονγκ Κονγκ, το Μακάο και την Ταϊβάν.

Ο Δρ Jason Yang, Chief Medical Officer της CStone, δήλωσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η NDA ενός άλλου καινοτόμου φαρμάκου ακριβείας, της pralsetinib, έγινε αποδεκτή για τη θεραπεία του προηγμένου RET θετικού στη σύντηξη NSCLC, μετά την έγκριση του AYVAKIT® (avapritinib). για τη θεραπεία ανεγχείρητων ή μεταστατικών μεταλλαγμένων στρωματικών όγκων του γαστρεντερικού PDGFRA D842V στο Χονγκ Κονγκ, Κίνα τον Δεκέμβριο του 2021. Στην παγκόσμια μελέτη φάσης 1/2 ARROW, το pralsetinib έδειξε ανθεκτικά κλινικά οφέλη και γενικά καλά ανεκτό προφίλ ασφάλειας σε ασθενείς με σύντηξη RET -θετικό τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό ΜΜΚΠ. Ανυπομονούμε για την πιθανή έγκριση του pralsetinib στο Χονγκ Κονγκ της Κίνας για να βοηθήσουμε να ωφεληθούν περισσότεροι ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα».

Η NDA αποδοχή του pralsetinib στο Χονγκ Κονγκ της Κίνας βασίζεται σε αποτελέσματα από την παγκόσμια μελέτη ΒΕΛΟΣ 1/2 φάσης. Αυτή η δοκιμή έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα της πραλσετινίμπης σε ασθενείς με θετικό στη σύντηξη RET NSCLC, RET-μεταλλαγμένο μυελικό καρκίνο του θυρεοειδούς (MTC) και άλλους προχωρημένους συμπαγείς όγκους με συντήξεις RET.

Τα αποτελέσματα από τη δοκιμή ARROW σε παγκόσμιους ασθενείς με προχωρημένο θετικό στη σύντηξη RET NSCLC παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) του 2021 τον Ιούνιο του 2021. Από την ημερομηνία λήξης της 6ης Νοεμβρίου 2020, η πραλσετινίμπη έδειξε ανθεκτική κλινική οφέλη σε ασθενείς με θετικό στη σύντηξη RET ΜΜΚΠ που είχαν μετρήσιμη νόσο κατά την έναρξη και έλαβαν αρχική δόση 400 mg μία φορά την ημέρα.

• Σε 68 ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία, το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) ήταν 79 τοις εκατό (95% CI: 68%, 88%). Το ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης (CR) ήταν 6 τοις εκατό, το 10 τοις εκατό των ασθενών είχαν πλήρη υποχώρηση των όγκων-στόχων και το 74 τοις εκατό των ασθενών είχαν μερική απόκριση (PR). Η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης (DOR) δεν επιτεύχθηκε (95% CI: 9.0 μήνες, δεν επιτεύχθηκε).

• Σε 126 ασθενείς που είχαν λάβει προηγουμένως χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα, το ORR ήταν 62 τοις εκατό (95% CI: 53%, 70%). Το ποσοστό CR ήταν 4 τοις εκατό, το 12 τοις εκατό των ασθενών είχαν πλήρη υποχώρηση των όγκων-στόχων και το 58 τοις εκατό των ασθενών είχαν PR. Η διάμεση DOR ήταν 22.3 μήνες (95% CI: 15.1 μήνες, δεν επιτεύχθηκε).

• Από την ημερομηνία λήξης δεδομένων, συνολικά 471 ασθενείς εγγράφηκαν σε τύπους όγκων με δόση pralsetinib που ξεκινά από 400 mg μία φορά την ημέρα. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (ΑΕ) που αναφέρθηκαν από τους ερευνητές ήταν ουδετεροπενία, αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση, αναιμία, μειωμένος αριθμός λευκών αιμοσφαιρίων, αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης, υπέρταση, δυσκοιλιότητα και εξασθένιση.