Η CStone Pharmaceuticals ανακοίνωσε σήμερα ότι η Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) της Κίνας ενέκρινε τη νέα συμπληρωματική εφαρμογή φαρμάκου (sNDA) του εκλεκτικού αναστολέα RET GAVRETO® (pralsetinib) για τη θεραπεία του μεταλλαγμένου καρκίνου του μυελού του θυρεοειδούς RET (MTC) και της σύντηξης RET -θετικός καρκίνος του θυρεοειδούς (TC). Η έγκριση επέκτεινε τις επισημασμένες ενδείξεις του GAVRETO στην Κίνα για να συμπεριλάβουν ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με προχωρημένο ή μεταστατικό RET-μεταλλαγμένο MTC που απαιτούν συστηματική θεραπεία και ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με προχωρημένο ή μεταστατικό Θετικός στη σύντηξη TC RET που απαιτεί συστηματική θεραπεία και ανθεκτικό σε ραδιενεργό ιώδιο (εάν είναι κατάλληλη θεραπεία με ραδιενεργό ιώδιο).

Ανακαλύφθηκε από τη Blueprint Medicines συνεργάτη της CStone, το GAVRETO είναι ένας ισχυρός και εκλεκτικός αναστολέας RET. Η CStone έχει μια αποκλειστική συμφωνία συνεργασίας και άδειας χρήσης με την Blueprint Medicines για την ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση του GAVRETO στην ευρύτερη Κίνα, η οποία περιλαμβάνει την ηπειρωτική Κίνα, το Χονγκ Κονγκ, το Μακάο και την Ταϊβάν.

Ο Δρ Frank Jiang, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της CStone, δήλωσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι για την έγκριση sNDA του GAVRETO, το οποίο θα παρέχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για Κινέζους ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο του μυελού του θυρεοειδούς μεταλλαγμένου RET και θετικό στη σύντηξη RET καρκίνο του θυρεοειδούς . Θέλουμε επίσης να εκφράσουμε τις ιδιαίτερες ευχαριστίες μας στο NMPA για την αξιολόγηση προτεραιότητας. Η CStone δεσμεύεται πάντα να αναπτύσσει καινοτόμες θεραπείες για την αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών των ασθενών με καρκίνο. Θα συνεχίσουμε να ενισχύουμε την κλινική αξία και τις δυνατότητες του αγωγού μας και θα εντείνουμε τις προσπάθειες για να παρέχουμε στους ασθενείς σε όλο τον κόσμο υψηλής ποιότητας, καινοτόμα φάρμακα».

Ο καθηγητής Μινγκ Γκάο, κύριος ερευνητής της μελέτης ARROW και Πρόεδρος του Ιατρικού Κέντρου Tianjin Union, είπε: «Το ποσοστό εμφάνισης καρκίνου του θυρεοειδούς αυξάνεται τα τελευταία χρόνια. Υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές κλινικά για τη θεραπεία του MTC και υπάρχει επείγουσα ανάγκη για θεραπείες ακριβείας, ειδικά για ασθενείς με RET-mutant MTC. Το GAVRETO επέδειξε ισχυρή και ανθεκτική αντινεοπλασματική δράση σε Κινέζους ασθενείς με προχωρημένο ή μεταστατικό RET-mutant MTC, με συνολική ασφάλεια σύμφωνη με τα αποτελέσματα της παγκόσμιας μελέτης ARROW. Με αυτήν την επέκταση των επισημασμένων ενδείξεων του GAVRETO, προσβλέπουμε στην αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων κλινικών αναγκών ασθενών με καρκίνο του θυρεοειδούς.»

Ο Δρ Jason Yang, Chief Medical Officer της CStone, δήλωσε: «Η έγκριση NMPA του sNDA είναι άλλο ένα βασικό ορόσημο για εμάς μετά την έγκριση του GAVRETO για τη θεραπεία ασθενών με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα θετικό στη σύντηξη RET . Θα θέλαμε να ευχαριστήσουμε όλους τους ασθενείς και τους ερευνητές που συνέβαλαν στην κλινική μελέτη του GAVRETO στις διευρυμένες ενδείξεις. Θα συνεχίσουμε να προάγουμε την κλινική έρευνα του GAVRETO για τη θεραπεία πολλών τύπων καρκίνου, ώστε να μπορέσουμε να προωθήσουμε γρήγορα αυτήν την καινοτόμο θεραπεία για να βοηθήσουμε περισσότερους ασθενείς».

Η έγκριση sNDA βασίζεται σε αποτελέσματα από τη δοκιμή παγκόσμιας φάσης 1/2 ARROW, σχεδιασμένη να αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα του GAVRETO σε ασθενείς με θετικό στη σύντηξη RET NSCLC, RET-μεταλλαγμένο MTC και άλλους προχωρημένους συμπαγείς όγκους με συντήξεις RET . Από την ημερομηνία λήξης δεδομένων της 12ης Απριλίου 2021, συνολικά 28 ασθενείς με προχωρημένο RET-μεταλλαγμένο MTC εγγράφηκαν στην εγγεγραμμένη κοόρτη γεφύρωσης MTC της Κίνας της παγκόσμιας μελέτης ARROW και έλαβαν αρχική δόση GAVRETO 400 mg μία φορά την ημέρα. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι το επιβεβαιωμένο ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης (ORR) 26 ασθενών με MTC μεταλλαγμένων RET με μετρήσιμη νόσο κατά την έναρξη ήταν 73.1%, συμπεριλαμβανομένων 3 με πλήρη ανταπόκριση (CR) και 16 με μερική ανταπόκριση (PR). Το ποσοστό ελέγχου της νόσου (DCR) ήταν 84.6% και οι αποκρίσεις παρατηρήθηκαν ανεξάρτητα από τον γονότυπο της μετάλλαξης RET. Μεταξύ των 19 ασθενών με επιβεβαιωμένη ανταπόκριση, η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης (DOR) δεν επιτεύχθηκε και το ποσοστό DOR 9 μηνών ήταν 100%. Τα επίπεδα καλσιτονίνης και καρκινοεμβρυϊκού αντιγόνου (CEA) μειώθηκαν σημαντικά. Το GAVRETO ήταν γενικά καλά ανεκτό, χωρίς να ανιχνευθούν νέα σήματα ασφαλείας. Τα αποτελέσματα για την κοόρτη εγγραφής γεφύρωσης της Κίνας παρουσιάστηκαν κατά τη διάρκεια μιας καθυστερημένης προφορικής αφηρημένης συνεδρίας στην 90η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ένωσης Θυρεοειδούς (ATA) 2021.

ΤΙ ΠΡΕΠΕΙ ΝΑ ΑΠΑΙΡΕΤΕ ΑΠΟ ΑΥΤΟ ΤΟ ΑΡΘΡΟ:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.