Σύμφωνα με μια νέα προκαταρκτική μελέτη, παιδιά και έφηβοι με σύνδρομο Tourette που λαμβάνουν θεραπεία με ένα πειραματικό φάρμακο που ονομάζεται ecopipam μπορεί να έχουν βελτιωθεί οι βαθμολογίες σε τεστ βαρύτητας τικ τρεις μήνες αργότερα. Η έρευνα που δημοσιεύεται σήμερα, 30 Μαρτίου 2022, θα παρουσιαστεί στην 74η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας που θα πραγματοποιηθεί αυτοπροσώπως στο Σιάτλ, από τις 2 έως τις 7 Απριλίου 2022 και ουσιαστικά, από τις 24 έως τις 26 Απριλίου 2022. Το σύνδρομο Tourette είναι νευρολογική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από κινητικά και λεκτικά τικ, τα οποία είναι επαναλαμβανόμενες κινήσεις και φωνές που προκαλούνται από μια ακαταμάχητη επιθυμία για την παραγωγή τους.
«Τα αποτελέσματά μας είναι συναρπαστικά, γιατί υποδηλώνουν ότι η ecopipam δείχνει υπόσχεση ως θεραπεία για τη μείωση του αριθμού, της συχνότητας και της σοβαρότητας των τικ που βιώνουν οι νέοι με το σύνδρομο Tourette», δήλωσε ο συγγραφέας της μελέτης Donald L. Gilbert, MD, του Ιατρικού Νοσοκομείου Παίδων του Cincinnati. Κέντρο στο Οχάιο και Μέλος της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας. «Αυτό ισχύει ιδιαίτερα επειδή πολλοί άνθρωποι με τη νόσο που λαμβάνουν τα φάρμακα που είναι διαθέσιμα αυτή τη στιγμή εξακολουθούν να έχουν εξουθενωτικά συμπτώματα ή παρουσιάζουν αύξηση βάρους ή άλλες παρενέργειες».
Η έρευνα εξέτασε 149 παιδιά και έφηβους μεταξύ έξι και 17 ετών με σύνδρομο Tourette. Χωρίστηκαν σε δύο ομάδες: 74 έλαβαν θεραπεία με ecopipam, 75 με εικονικό φάρμακο.
Οι ερευνητές μέτρησαν τη σοβαρότητα των τικ των συμμετεχόντων χρησιμοποιώντας δύο κοινές κλίμακες αξιολόγησης τικ στην αρχή της μελέτης και ξανά τρεις μήνες αργότερα. Το πρώτο τεστ μετρά τα κινητικά και φωνητικά τικ και έχει μέγιστη βαθμολογία 50. Το δεύτερο τεστ εξετάζει τα συνολικά συμπτώματα τικ και τη σοβαρότητα της βλάβης που σχετίζεται με το τικ. Έχει μέγιστη βαθμολογία 100. Οι υψηλότερες βαθμολογίες σε οποιοδήποτε από τα τεστ υποδηλώνουν πιο σοβαρά συμπτώματα και αρνητική επίδραση στην καθημερινή ζωή.
Μετά από τρεις μήνες, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η ομάδα που έπαιρνε ecopipam είχε λιγότερα και λιγότερο σοβαρά τικ και τα πήγαιναν καλύτερα συνολικά σύμφωνα με τις δύο βαθμολογίες των τεστ.
Κατά μέσο όρο, οι συμμετέχοντες που έλαβαν ecopipam βελτίωσαν τη βαθμολογία κινητικής και φωνητικής τους βαρύτητας από 35 σε 24, μια μείωση 30%. Αυτό συγκρίνεται με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο, οι οποίοι βελτιώθηκαν από μια μέση βαθμολογία σοβαρότητας τικ 35 σε 28 την ίδια περίοδο, μια μείωση 19%.
Όταν οι ερευνητές εξέτασαν τις βαθμολογίες για το δεύτερο τεστ για να αξιολογήσουν τη συνολική αποτελεσματικότητα του ecopipam, διαπίστωσαν ότι όσοι έλαβαν το φάρμακο βελτιώθηκαν από μια μέση βαθμολογία 68 σε 46, μια μείωση 32%, σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο, οι οποίοι βελτιώθηκαν από μέση βαθμολογία 66 έως 54, μείωση 20%.
Ο Gilbert σημείωσε ότι το 34% των συμμετεχόντων που έλαβαν ecopipam παρουσίασαν παρενέργειες όπως πονοκεφάλους και κόπωση, ενώ το 21% όσων έλαβαν εικονικό φάρμακο.
«Προηγούμενη έρευνα υποδηλώνει ότι προβλήματα με τη ντοπαμίνη, έναν νευροδιαβιβαστή στον εγκέφαλο, μπορεί να συνδέονται με συμπτώματα του συνδρόμου Tourette και ότι οι υποδοχείς ντοπαμίνης D1 παίζουν βασικό ρόλο», είπε ο Gilbert. «Οι υποδοχείς ντοπαμίνης βρίσκονται στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Όταν λαμβάνουν ντοπαμίνη, δημιουργούν σήματα για διάφορες ψυχικές και σωματικές λειτουργίες όπως η κίνηση. Διαφορετικοί υποδοχείς βοηθούν στον έλεγχο διαφορετικών λειτουργιών. Ενώ η ecopipam βρίσκεται ακόμη στη φάση δοκιμής, είναι το πρώτο φάρμακο που στοχεύει τον υποδοχέα D1 αντί για τον υποδοχέα D2, ο οποίος είναι αυτός που στοχεύει τα φάρμακα που κυκλοφορούν αυτή τη στιγμή στην αγορά. Τα αποτελέσματά μας καταδεικνύουν ότι η ecopipam αξίζει περισσότερη μελέτη ως βιώσιμη επιλογή θεραπείας για το σύνδρομο Tourette σε νέους στο μέλλον.»
Ένας περιορισμός της μελέτης είναι η τρίμηνη διάρκειά της. Ο Gilbert σημείωσε ότι αν και είναι τυπικό για αυτόν τον τύπο μελέτης, θα είναι σημαντικό να μάθουμε εάν οι βελτιώσεις των συμπτωμάτων επιμένουν περισσότερο.
