Νέα ενημέρωση για την αποτελεσματική θεραπεία κατά των επιθετικών καρκινικών κυττάρων

Η Hoth Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε σήμερα ενημερώσεις ανάπτυξης για το νέο της θεραπευτικό για τον καρκίνο, HT-KIT. Η καινοτόμος προσέγγιση της Hoth, η οποία χρησιμοποιεί ένα χημικά σταθερό αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο για τη στόχευση του πρωτοογκογονικού KIT μέσω μετατόπισης πλαισίου μεταγραφών mRNA του KIT, έχει τη δυνατότητα ως θεραπευτικό στοχευόμενο στο KIT μόνο του ή σε συνδυασμό με παράγοντες που στοχεύουν τη σηματοδότηση KIT στη θεραπεία Κακοήθειες που σχετίζονται με το KIT.

Μέσω μιας χρηματοδοτούμενης επιστημονικής ερευνητικής συμφωνίας με το North Carolina State University, η ομάδα χρησιμοποίησε την προσέγγιση μετατόπισης πλαισίου mRNA HT-KIT σε κύτταρα λευχαιμίας μαστοκυττάρων in vitro και διαπίστωσε ότι η έκφραση, η σηματοδότηση και η λειτουργία της πρωτεΐνης KIT μειώθηκαν. Η θεραπεία με HT-KIT απέτρεψε την ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων και προκάλεσε κυτταρικό θάνατο σε διάστημα 72 ωρών. Σε ένα μοντέλο ποντικού ανθρωποποιημένης λευχαιμίας μαστοκυττάρων, η ανάπτυξη του όγκου και η διήθηση άλλων οργάνων μειώθηκαν και ο θάνατος των καρκινικών κυττάρων αυξήθηκε όταν το HT-KIT προκάλεσε μετατόπιση πλαισίου c-KIT mRNA.

Η Hoth έχει καταθέσει πολλές αιτήσεις για διπλώματα ευρεσιτεχνίας για την προστασία αυτής της IP σε όλο τον κόσμο. 

«Με το HT-KIT φάρμακό μας, ανατρέπουμε ένα βασικό σήμα καρκίνου που εμπλέκεται σε πολλαπλούς επιθετικούς καρκίνους, όπως η συστηματική μαστοκυττάρωση, η λευχαιμία μαστοκυττάρων, οι στρωματικοί όγκοι του γαστρεντερικού και η οξεία μυελογενής λευχαιμία. Η προσέγγισή μας αποφεύγει παγίδες που σχετίζονται με μεταλλάξεις KIT στοχεύοντας το mRNA. Ο επόμενος γύρος προκλινικών μελετών μας βρίσκεται σε εξέλιξη και είμαστε ενθουσιασμένοι που θα χρησιμοποιήσουμε τα αποτελέσματα για την προγραμματισμένη συνάντηση Pre-IND με την FDA αργότερα φέτος», δήλωσε ο Robb Knie, Διευθύνων Σύμβουλος της Hoth.

Το HT-KIT, μια νέα μοριακή οντότητα, ορίστηκε ως Ορφανό Φάρμακο για τη θεραπεία της μαστοκυττάρωσης νωρίτερα το 2022. Το HT-KIT Hoth ολοκλήρωσε επιτυχώς τη δυνατότητα κατασκευής της φαρμακευτικής ουσίας HT-KIT σε συνεργασία με την WuXi STA.

Ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου του FDA χορηγείται σε ερευνητικές θεραπείες που αντιμετωπίζουν σπάνιες ιατρικές ασθένειες ή καταστάσεις που επηρεάζουν λιγότερους από 200,000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το καθεστώς ορφανού φαρμάκου παρέχει οφέλη στους προγραμματιστές φαρμάκων, όπως βοήθεια στη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων, εκπτώσεις φόρου για κλινικές δαπάνες, απαλλαγές από ορισμένες χρεώσεις FDA και επτά χρόνια αποκλειστικότητας μάρκετινγκ μετά την έγκριση.