Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει νέα θεραπεία για τη μυασθένεια Gravis

Η μυασθένεια gravis είναι μια χρόνια αυτοάνοση, νευρομυϊκή νόσος που προκαλεί αδυναμία στους σκελετικούς μύες (ονομάζονται επίσης εθελοντικοί μύες) που επιδεινώνεται μετά από περιόδους δραστηριότητας και βελτιώνεται μετά από περιόδους ανάπαυσης. Η βαριά μυασθένεια επηρεάζει τους εκούσιους μύες, ειδικά αυτούς που είναι υπεύθυνοι για τον έλεγχο των ματιών, του προσώπου, του στόματος, του λαιμού και των άκρων. Στη μυασθένεια gravis, το ανοσοποιητικό σύστημα παράγει αντισώματα AChR που παρεμβαίνουν στην επικοινωνία μεταξύ των νεύρων και των μυών, με αποτέλεσμα την αδυναμία. Σοβαρές κρίσεις αδυναμίας μπορεί να προκαλέσουν προβλήματα αναπνοής και κατάποσης που μπορεί να είναι απειλητικά για τη ζωή.

«Υπάρχουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες για άτομα που ζουν με μυασθένεια gravis, όπως και με πολλές άλλες σπάνιες ασθένειες», δήλωσε ο Billy Dunn, MD, διευθυντής του Γραφείου Νευροεπιστήμης στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA. «Η σημερινή έγκριση είναι ένα σημαντικό βήμα για την παροχή μιας νέας θεραπευτικής επιλογής για τους ασθενείς και υπογραμμίζει τη δέσμευση του οργανισμού να βοηθήσει στη διάθεση νέων θεραπευτικών επιλογών για άτομα που ζουν με σπάνιες ασθένειες».

Το Vyvgart είναι η πρώτη έγκριση μιας νέας κατηγορίας φαρμάκων. Είναι ένα θραύσμα αντισώματος που συνδέεται με τον νεογνικό υποδοχέα Fc (FcRn), εμποδίζοντας τον FcRn να ανακυκλώσει την ανοσοσφαιρίνη G (IgG) πίσω στο αίμα. Το φάρμακο προκαλεί μείωση των συνολικών επιπέδων IgG, συμπεριλαμβανομένων των μη φυσιολογικών αντισωμάτων AChR που υπάρχουν στη μυασθένεια gravis.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Vyvgart αξιολογήθηκαν σε μια κλινική μελέτη 26 εβδομάδων με 167 ασθενείς με μυασθένεια gravis που τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε Vyvgart είτε εικονικό φάρμακο. Η μελέτη έδειξε ότι περισσότεροι ασθενείς με μυασθένεια gravis με αντισώματα ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία κατά τον πρώτο κύκλο του Vyvgart (68%) σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο (30%) σε μια μέτρηση που αξιολογεί την επίδραση της βαριάς μυασθένειας στην καθημερινή λειτουργία. Περισσότεροι ασθενείς που έλαβαν Vyvgart επέδειξαν επίσης ανταπόκριση σε ένα μέτρο μυϊκής αδυναμίας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη χρήση του Vyvgart περιλαμβάνουν λοιμώξεις της αναπνευστικής οδού, πονοκέφαλο και λοιμώξεις του ουροποιητικού συστήματος. Καθώς το Vyvgart προκαλεί μείωση των επιπέδων IgG, ο κίνδυνος λοιμώξεων μπορεί να αυξηθεί. Έχουν εμφανιστεί αντιδράσεις υπερευαισθησίας όπως πρήξιμο των βλεφάρων, δύσπνοια και εξάνθημα. Εάν παρουσιαστεί αντίδραση υπερευαισθησίας, διακόψτε την έγχυση και ξεκινήστε την κατάλληλη θεραπεία. Οι ασθενείς που χρησιμοποιούν Vyvgart θα πρέπει να παρακολουθούν για σημεία και συμπτώματα λοιμώξεων κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Οι επαγγελματίες υγείας θα πρέπει να χορηγούν κατάλληλη θεραπεία και να εξετάζουν το ενδεχόμενο καθυστέρησης της χορήγησης του Vyvgart σε ασθενείς με ενεργή λοίμωξη μέχρι να επιλυθεί η λοίμωξη.

Ο FDA χορήγησε σε αυτήν την εφαρμογή ονομασίες Fast Track και Orphan Drug. Η FDA χορήγησε την έγκριση της Vyvgart στην argenx BV.