Η Dialectic Therapeutics, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου με έδρα το Τέξας που επικεντρώνεται στη δημιουργία καινοτόμων νέων τεχνολογιών για τη θεραπεία του καρκίνου, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε ορφανό φάρμακο στο DT2216 για τη θεραπεία των Τ-κυττάρων λέμφωμα. Το DT2216 είναι η ένωση πρώτης γενιάς της Dialectic που κατασκευάστηκε χρησιμοποιώντας την αποκλειστική και νέα τεχνολογική πλατφόρμα Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™).
«Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο στην ανάπτυξη του DT2216, της κύριας ένωσης APTaD™. Η απόφαση του FDA να χορηγήσει ορφανό φάρμακο υπογραμμίζει την πεποίθησή μας ότι το DT2216 θα μπορούσε να είναι ένα πολλά υποσχόμενο θεραπευτικό για ασθενείς με λέμφωμα Τ-κυττάρων», δήλωσε ο Δρ. David Genecov, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Dialectic. «Υπάρχει μια κρίσιμη ανεκπλήρωτη ανάγκη για άτομα που έχουν διαγνωστεί με αυτόν τον σπάνιο καρκίνο, στον οποίο οι τρέχουσες εγκεκριμένες θεραπείες έχουν σχετικά χαμηλά ποσοστά ανταπόκρισης».
Τα φυσιολογικά Τ-κύτταρα απαιτούν έκφραση BCL-XL για να επιβιώσουν στη θυμική επιλογή κατά την ανάπτυξή τους. Μετά την επιλογή του θύμου BCL-XL τα φυσιολογικά Τ-κύτταρα δεν εκφράζουν πλέον BCL-XL. Ωστόσο, πολλά λεμφώματα Τ-κυττάρων εκφράζουν εκ νέου το BCL-XL ως μηχανισμό του νεοπλασματικού μετασχηματισμού τους και επιτρέπει τη συνεχιζόμενη επιβίωσή τους ως κακοήθεια. Μελέτες έχουν δείξει τη σημασία του BCL-XL στην επιβίωση του λεμφώματος Τ-κυττάρων. Η διαλεκτική έχει δείξει ότι το DT2216 είναι μια αποτελεσματική θεραπεία για το λέμφωμα των Τ-κυττάρων σε προκλινικές μελέτες.
Το Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων του FDA χορηγεί το καθεστώς ορφανού σε φάρμακα και βιολογικά φάρμακα που προορίζονται για την ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία, διάγνωση ή πρόληψη σπάνιων ασθενειών ή καταστάσεων που επηρεάζουν λιγότερα από 200,000 άτομα στις ΗΠΑ Η ονομασία ορφανού φαρμάκου παρέχει ορισμένα οφέλη. συμπεριλαμβανομένων των οικονομικών κινήτρων για την υποστήριξη της κλινικής ανάπτυξης και της δυνατότητας για έως και επτά χρόνια αποκλειστικότητας στην αγορά στις ΗΠΑ κατόπιν ρυθμιστικής έγκρισης.
ΤΙ ΠΡΕΠΕΙ ΝΑ ΑΠΑΙΡΕΤΕ ΑΠΟ ΑΥΤΟ ΤΟ ΑΡΘΡΟ:
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
