Η Entrinsic Bioscience και η δικαιοδόχος της Nuvara Therapeutics ανακοίνωσαν ότι βρίσκονται ένα βήμα πιο κοντά στη χρήση σκευασμάτων RxAA ως θεραπεία για ασθενείς με μεταλλάξεις Κυστικής Ίνωσης Κατηγορίας Ι. Ο ερευνητής του Πανεπιστημίου της Φλόριντα Δρ. Sadasivan Vidyasagar, ιδρυτής και πρόεδρος του επιστημονικού συμβουλευτικού συμβουλίου της εταιρείας, μοιράστηκε πρόσφατα μια εναλλακτική προσέγγιση για την αποκατάσταση της έκκρισης ανιόντων των αεραγωγών στο συνέδριο Experimental Biology 2022 που πραγματοποιήθηκε στη Φιλαδέλφεια.
Ο Vidyasagar και η ομάδα του, η οποία περιλάμβανε ερευνητές από το UF και το Entrinsic Bioscience, απέδειξαν ότι η φόρμουλα VS-009 της Nuvara θα μπορούσε να είναι ευεργετική για ασθενείς με μεταλλάξεις Κυστικής Ίνωσης Κατηγορίας Ι καθώς και μεταλλάξεις Κατηγορίας ΙΙ και ΙΙΙ. Η θεραπεία θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί μόνη της ή σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες για τη βελτίωση της έκκρισης χλωρίου.
Ο Stephen J. Gatto, Εκτελεστικός Πρόεδρος της Nuvara Therapeutics, συνεχάρη την Astrid Grosche και την υπόλοιπη ομάδα του Δρ. Vidyasagar για τη συνεχή δέσμευσή τους στην οδήγηση καινοτόμων τρόπων αξιολόγησης της λειτουργίας του αναπνευστικού επιθηλίου.
«Θέλω να ευχαριστήσω τον Astrid, τον Dr. Vidyasagar και την υπόλοιπη ομάδα του για την ακούραστη δέσμευσή τους να λύσουν μεταλλάξεις Κατηγορίας Ι στην Κυστική Ίνωση, μια μετάλλαξη που μπορεί να επηρεάσει έως και το 18% του πληθυσμού της ΚΙ», δήλωσε ο Stephen J. Gatto.
«Αυτές οι δύο περιλήψεις δείχνουν ότι ο χειρισμός των διαύλων ιόντων είναι δυνατός στο αναπνευστικό επιθήλιο χρησιμοποιώντας προσαρμοσμένες συνθέσεις αμινοξέων», συνέχισε ο Gatto. «Η δυσλειτουργία των καναλιών ιόντων είναι κεντρική σε πολλές ασθένειες, όπως η ΚΙ και ασθένειες στις οποίες υπάρχει αυξημένη παραγωγή βλεννογόνου, συμπεριλαμβανομένου του άσθματος και της ΧΑΠ. Αυτές οι προσεγγίσεις/θεραπείες θα μας επιτρέψουν να ρυθμίσουμε την εισροή ιόντων και νερού στον αεραγωγό σε κυτταρικό επίπεδο με ελάχιστες παρενέργειες.
«Υπάρχει ακόμα δουλειά που πρέπει να γίνει, αλλά η ευκαιρία είναι πραγματικά συναρπαστική και θα μπορούσε να αποτελέσει μια σημαντική ανακάλυψη στη διαχείριση των καναλοπαθειών και των σχετικών ασθενειών», είπε ο Gatto.
Ο Vidyasagar παρουσίασε επίσης μια αφίσα σε ένα εργαλείο που έχει αναπτύξει το εργαστήριό του για να μετρήσει καλύτερα την εντερική περισταλτικότητα και τις αλληλεπιδράσεις της ενδοαυλικής πίεσης, της συστολής των μυών και των αλλαγών στον όγκο του υγρού.
«Αυτές οι δύο περιλήψεις είναι μοναδικές στο ότι δείχνουν την ικανότητα να ρυθμίζουν τις επιθηλιακές διαμεμβρανικές πρωτεΐνες (eTMPs) με μια επιλεκτική σύνθεση αμινο SAA (RxAAs)», δήλωσε ο Δρ William Denman, Επικεφαλής Ιατρικός Σύμβουλος της Nuvara Therapeutics. «Αυτό ανοίγει την πόρτα για αποτελεσματική, μη τοξική θεραπεία σε βασικό κυτταρικό επίπεδο, ανεξαρτήτως αιτιολογίας».
Ο Δρ Ντένμαν συνέχισε, «Οι μελλοντικές θεραπείες μπορεί τώρα να καθοριστούν και να προσαρμοστούν για το μεμονωμένο κανάλι και την ασθένεια – αληθινή εξατομικευμένη ιατρική. Απαιτείται περισσότερη δουλειά, αλλά αυτό μπορεί να επιτρέψει εναλλακτικές θεραπείες σε κυτταρικό επίπεδο σε όλο το φάσμα ασθενειών με ελάχιστες παρενέργειες.»
Η Entrinsic Bioscience είναι μια startup UF που βρίσκεται στο UF Innovate | Επιταχύνετε στο Sid Martin Biotech στην Alachua. Η εταιρεία αναπτύσσει πλήρως φυσικές συνθέσεις χωρίς γλυκόζη για κλινική ενυδάτωση, υγεία και ευεξία του εντέρου, αλλεργίες και φροντίδα του δέρματος.
