Η Akebia Therapeutics®, Inc. ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) εξέδωσε μια πλήρη επιστολή απάντησης (CRL) στη Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων της Akebia (NDA) για το vadadustat, έναν ερευνητικό από του στόματος επαγόμενο από την υποξία παράγοντα προλυλ υδροξυλάση (HIF- PH) αναστολέας υπό ανασκόπηση για τη θεραπεία της αναιμίας λόγω χρόνιας νεφρικής νόσου (ΧΝΝ). Η FDA εκδίδει ένα CRL για να υποδείξει ότι ο κύκλος αναθεώρησης για μια αίτηση έχει ολοκληρωθεί και ότι η αίτηση δεν είναι έτοιμη για έγκριση στην παρούσα μορφή της.
Ο FDA κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα δεδομένα στο NDA δεν υποστηρίζουν μια ευνοϊκή αξιολόγηση οφέλους-κινδύνου του vadadustat για τους ασθενείς που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση και τους ασθενείς που δεν υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση. Ο FDA εξέφρασε ανησυχίες για την ασφάλεια σημειώνοντας την αποτυχία κάλυψης της μη κατωτερότητας στο MACE στον πληθυσμό ασθενών που δεν υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση, τον αυξημένο κίνδυνο θρομβοεμβολικών επεισοδίων, λόγω θρόμβωσης αγγειακής προσπέλασης σε ασθενείς που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση και τον κίνδυνο ηπατικής βλάβης που προκαλείται από φάρμακα. Το CRL δήλωσε ότι η Akebia θα μπορούσε να διερευνήσει τρόπους για να αποδείξει πιθανώς μια ευνοϊκή εκτίμηση οφέλους-κινδύνου μέσω νέων κλινικών δοκιμών. Η Akebia θα συζητήσει τις λεπτομέρειες του CRL με τους συνεργάτες της και θα ζητήσει συνάντηση με τον FDA.
«Είμαστε εξαιρετικά απογοητευμένοι που λάβαμε ένα CRL για το vadadustat, μια θεραπεία που έχει τη δυνατότητα να βοηθήσει ασθενείς με αναιμία λόγω ΧΝΝ. Συνεχίζουμε να πιστεύουμε ότι τα δεδομένα υποστηρίζουν μια θετική αξιολόγηση οφέλους-κινδύνου του βανταντούστατ για ασθενείς με αναιμία λόγω ΧΝΝ, ιδιαίτερα σε ασθενείς που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση», δήλωσε ο John P. Butler, Διευθύνων Σύμβουλος της Akebia. «Παρά αυτή την οπισθοδρόμηση, συνεχίζουμε να εργαζόμαστε για τον σκοπό μας να βελτιώσουμε τις ζωές των ανθρώπων που επηρεάζονται από τη νεφρική νόσο».
Τον Οκτώβριο του 2021, ο συνεργάτης της Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), υπέβαλε μια αρχική αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για το vadadustat στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για το vadadustat, για τη θεραπεία της αναιμίας που οφείλεται σε ΧΝΝ σε ενήλικες. η αναθεώρηση είναι σε εξέλιξη. Στην Ιαπωνία, το vadadustat έχει εγκριθεί ως θεραπεία για την αναιμία που οφείλεται στη ΧΝΝ τόσο σε ενήλικες ασθενείς που εξαρτώνται από αιμοκάθαρση όσο και σε μη εξαρτώμενους από αιμοκάθαρση.
Η Akebia θα φιλοξενήσει μια τηλεδιάσκεψη την Τετάρτη 30 Μαρτίου στις 6:00 μ.μ. ανατολική ώρα για να συζητήσει το CRL και τα επόμενα βήματα.
ΤΙ ΠΡΕΠΕΙ ΝΑ ΑΠΑΙΡΕΤΕ ΑΠΟ ΑΥΤΟ ΤΟ ΑΡΘΡΟ:
- Η FDA εκδίδει ένα CRL για να υποδείξει ότι ο κύκλος αναθεώρησης για μια αίτηση έχει ολοκληρωθεί και ότι η αίτηση δεν είναι έτοιμη για έγκριση στην παρούσα μορφή της.
- Ο FDA εξέφρασε ανησυχίες για την ασφάλεια σημειώνοντας την αποτυχία κάλυψης της μη κατωτερότητας στο MACE στον πληθυσμό ασθενών που δεν υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση, τον αυξημένο κίνδυνο θρομβοεμβολικών επεισοδίων, λόγω της θρόμβωσης αγγειακής προσπέλασης σε ασθενείς που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση και τον κίνδυνο ηπατικής βλάβης που προκαλείται από φάρμακα.
- Ο FDA κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα δεδομένα στο NDA δεν υποστηρίζουν μια ευνοϊκή αξιολόγηση οφέλους-κινδύνου του vadadustat για τους ασθενείς που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση και τους ασθενείς που δεν υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση.
