Η JW Therapeutics ανακοίνωσε την έγκριση του Investigational New Drug (IND) από την Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) της Κίνας για τη μελέτη του αντι-CD19 αυτόλογου χιμαιρικού αντιγονικού υποδοχέα αντιγόνου T (CAR-T) προϊόντος ανοσοθεραπείας Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injection). στη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-κυττάρων (r/r B-ALL).
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία των Β-κυττάρων (B-ALL) είναι η πιο κοινή κακοήθεια στην παιδιατρική[1]. Η αντίσταση σε χημειοθεραπευτικούς παράγοντες που οδηγεί σε υποτροπή και εξέλιξη της νόσου και η επιβίωση μετά την υποτροπή είναι φτωχή σε ασθενείς με Β-ΟΛΛ. Η χημειοθεραπεία διάσωσης θα μπορούσε να είναι μια επιλογή, αλλά δεν αρκεί για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής επιθετικής νόσου. Η μακροπρόθεσμη επιβίωση ήταν περιορισμένη λόγω της κακής ανταπόκρισης, του χαμηλού ποσοστού ύφεσης και του υψηλού ποσοστού υποτροπής μετά από χημειοθεραπεία διάσωσης. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει τυπική αποτελεσματική θεραπεία για r/r B-ALL. Η αλλογενής μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (allo-HSCT) αναδείχθηκε ως μια πολλά υποσχόμενη στρατηγική, ωστόσο, το ποσοστό μακροπρόθεσμης επιβίωσης εξακολουθεί να μην μπορεί να επιτύχει ικανοποίηση[2]. Η υποτροπή της νόσου μετά τις θεραπείες παραμένει μια σημαντική πρόκληση και χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπευτικές επιλογές για την παράταση της μακροπρόθεσμης επιβίωσης για ασθενείς με r/r B-ALL.
Αυτή η μελέτη (JWCAR029-006) είναι μια μελέτη φάσης I, ανοικτής ετικέτας, μεμονωμένου σκέλους, κλιμάκωση δόσης στην Κίνα, η οποία στοχεύει στην αξιολόγηση της ασφάλειας, της αποτελεσματικότητας και του φαρμακοκινητικού προφίλ του Carteyva® σε παιδιατρικούς και νεαρούς ενήλικες ασθενείς με r/r B-ALL, και επίσης για τον προσδιορισμό της συνιστώμενης δόσης φάσης II (RP2D).
