Η Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε σήμερα νέα δεδομένα από τη βασική δοκιμή Phase II Effisayil™ 1, που παρουσιάστηκε στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Δερματολογίας (AAD) 2022 στη Βοστώνη.
Η δοκιμή Effisayil™ 1, που δημοσιεύθηκε πρόσφατα στο The New England Journal of Medicine, έδειξε σημαντική κάθαρση των φλυκταινών του δέρματος σε ασθενείς με εξάρσεις γενικευμένης φλυκταινώδους ψωρίασης (GPP) εντός της πρώτης εβδομάδας μετά τη θεραπεία με spesolimab έναντι εικονικού φαρμάκου. Αυτό το αποτέλεσμα διατηρήθηκε για 12 εβδομάδες, σύμφωνα με δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο AAD, τα οποία διαπίστωσαν ότι το 84.4% των ασθενών δεν είχαν ορατές φλύκταινες μετά τη διάρκεια της δοκιμής 12 εβδομάδων και το 81.3% είχε καθαρό/σχεδόν καθαρό δέρμα.
«Το GPP είναι μια απρόβλεπτη, επώδυνη και δυνητικά απειλητική για τη ζωή σπάνια δερματοπάθεια χωρίς διαθέσιμες επιλογές θεραπείας εγκεκριμένες από τον FDA», δήλωσε ο Boni Elewski, MD, ερευνητής δοκιμών και Πρόεδρος του Τμήματος Δερματολογίας της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Αλαμπάμα. «Τα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στη φετινή ετήσια συνάντηση της AAD έδειξαν ότι η αποτελεσματικότητα του spesolimab διατηρείται για 12 εβδομάδες, παρέχοντας περαιτέρω στοιχεία για το γρήγορο όφελος που θα μπορούσε να προσφέρει το spesolimab σε ασθενείς που ζουν με το βάρος των εξάρσεων GPP».
Η GPP είναι μια σπάνια, δυνητικά απειλητική για τη ζωή ουδετερόφιλη δερματική νόσος, η οποία διαφέρει από την ψωρίαση κατά πλάκας. Χαρακτηρίζεται από επεισόδια εκτεταμένων εξανθημάτων επώδυνων, αποστειρωμένων φλυκταινών (φυσαλίδες μη μολυσματικού πύου). Οι εξάρσεις GPP επηρεάζουν σε μεγάλο βαθμό την ποιότητα ζωής ενός ατόμου και μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές, όπως καρδιακή ανεπάρκεια, νεφρική ανεπάρκεια και σήψη.
Σύμφωνα με πρόσθετα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση AAD, η ταχεία κάθαρση του δέρματος που παρατηρήθηκε την πρώτη εβδομάδα μετά τη θεραπεία με spesolimab ήταν γενικά συνεπής σε όλες τις υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένης της ηλικίας, του φύλου, της εθνικότητας και της κατάστασης μετάλλαξης του γονιδίου IL-36. Επίσης, μέσα σε μία εβδομάδα παρουσιάστηκαν σημαντικές βελτιώσεις στα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς σχετικά με πόνο, κόπωση, ποιότητα ζωής και δερματικά συμπτώματα μετά τη θεραπεία με spesolimab.
Στη δοκιμή Effisayil™ 1, ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 66% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με spesolimab και στο 56% αυτών που έλαβαν εικονικό φάρμακο μετά την πρώτη εβδομάδα. Λοιμώξεις αναφέρθηκαν από το 17% και το 6% των ασθενών στις ομάδες spesolimab και εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα (την πρώτη εβδομάδα). Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 6% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με spesolimab (την πρώτη εβδομάδα). Δύο ασθενείς που έλαβαν spesolimab αναφέρθηκε ότι είχαν φαρμακευτικές αντιδράσεις με ηωσινοφιλία και συστηματικά συμπτώματα.
«Με αυτά τα πρόσθετα δεδομένα, αποκτούμε μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα του spesolimab ως πιθανής θεραπείας πρώτης κατηγορίας που έχει εγκριθεί για ασθενείς με GPP», δήλωσε ο Matt Frankel, MD, Αντιπρόεδρος Κλινικής Ανάπτυξης και Ιατρικών Υποθέσεων, Specialty Care, Boehringer Ingelheim. . «Το GPP έχει σημαντικό αντίκτυπο στη ζωή ενός ασθενούς και παραμένουμε δεσμευμένοι να φέρουμε το spesolimab στους ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα».
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχτηκε μια Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA) και χορήγησε Αναθεώρηση Προτεραιότητας για το spesolimab για τη θεραπεία εξάρσεων GPP. Ο FDA χορήγησε την ονομασία ορφανού φαρμάκου στο spesolimab για τη θεραπεία της GPP και την ονομασία Breakthrough Therapy για το spesolimab για τη θεραπεία εξάρσεων GPP σε ενήλικες.
