Η Clarity Pharmaceuticals, μια ραδιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει προϊόντα επόμενης γενιάς για την αντιμετώπιση των αυξανόμενων αναγκών στην ογκολογία, ανακοίνωσε ότι αντιμετώπισε με επιτυχία τον πρώτο της συμμετέχοντα στη κοόρτη 2 της δοκιμής θεραπείας νευροβλαστώματος 64Cu/67Cu SARTATE™ (CL04) σε αυξημένη επίπεδο δόσης 175MBq/kg σωματικού βάρους.
Το Clarity προχώρησε πρόσφατα στην κοόρτη 2 της δοκιμής CL04 μετά την ολοκλήρωση της κοόρτης 1 όπου τρεις συμμετέχοντες έλαβαν θεραπεία με 67Cu SARTATE™ σε δόση 75MBq/kg σωματικού βάρους. Η Επιτροπή Αναθεώρησης Ασφάλειας αξιολόγησε τα δεδομένα από την κοόρτη 1 όπου δεν έχουν εμφανιστεί τοξικότητες περιορισμού της δόσης και συνέστησε να προχωρήσει η δοκιμή στην κοόρτη 2, χωρίς τροποποίηση, αυξάνοντας τη δόση στα 175 MBq/kg σωματικού βάρους.
Ο Εκτελεστικός Πρόεδρος της Clarity, Δρ Άλαν Τέιλορ, σχολίασε: «Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που δώσαμε δόση στον πρώτο ασθενή στην κοόρτη 2 στη δοκιμή θεραπείας νευροβλαστώματος στις ΗΠΑ, έχοντας ολοκληρώσει επιτυχώς την κοόρτη 1 τον Ιανουάριο του 2022. Η αύξηση της χορηγούμενης δραστηριότητας μεταξύ των κοορτών 1 και Το 2 είναι σημαντικό σε ασθένειες ευαίσθητες στην ακτινοβολία, όπως το νευροβλάστωμα, και η κοόρτη 2 θα δει τις χορηγούμενες δραστηριότητες υπερδιπλάσιες σε σύγκριση με την κοόρτη 1. Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε τη στρατολόγηση στην κοόρτη 2 και στις πέντε κλινικές τοποθεσίες στις ΗΠΑ, με βάση την ενθάρρυνση των αρχικών δεδομένων από την κοόρτη 1 και περαιτέρω συλλογή στοιχείων για τα διαγνωστικά και θεραπευτικά οφέλη του προϊόντος SARTATE™ για τη θεραπεία παιδιών με νευροβλάστωμα».
Η δοκιμή CL04 είναι μια θηρανοστική (διάγνωση και θεραπεία) δοκιμή σε παιδιατρικούς ασθενείς με νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου (NCT04023331). Πρόκειται για μια πολυκεντρική, κλιμακούμενη δόση, ανοιχτή, μη τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή Φάσης 1/2α με έως και 34 συμμετέχοντες που διεξήχθη σε πέντε κλινικές τοποθεσίες στις ΗΠΑ.
Το νευροβλάστωμα εμφανίζεται συχνότερα σε παιδιά μικρότερα των 5 ετών και εμφανίζεται όταν ο όγκος μεγαλώνει και προκαλεί συμπτώματα. Είναι ο πιο κοινός τύπος καρκίνου που διαγιγνώσκεται τον πρώτο χρόνο της ζωής και ευθύνεται για περίπου το 15% της παιδικής θνησιμότητας από καρκίνο. Το νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου αντιπροσωπεύει περίπου το 45% όλων των περιπτώσεων νευροβλαστώματος. Οι ασθενείς με νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου έχουν τα χαμηλότερα ποσοστά 5ετούς επιβίωσης στο 40%-50%.
Το 2020, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) απένειμε στο Clarity δύο ορφανές ονομασίες φαρμάκων (ODDs), μία για το 64Cu SARTATE™ ως διαγνωστικό παράγοντα για την κλινική αντιμετώπιση του νευροβλαστώματος και μία για το 67Cu SARTATE™ ως θεραπεία του νευροβλαστώματος, ως καθώς και δύο Ονομασίες Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων (RPDDs) για αυτά τα προϊόντα. Εάν το Clarity είναι επιτυχές στην επίτευξη νέων εφαρμογών φαρμάκων της FDA των ΗΠΑ για αυτά τα δύο προϊόντα, τα RPDD ενδέχεται να επιτρέψουν στην Εταιρεία να έχει πρόσβαση συνολικά σε δύο εμπορεύσιμα κουπόνια επανεξέτασης προτεραιότητας (PRV) τα οποία διαπραγματεύονταν πιο πρόσφατα σε 110 εκατομμύρια USD ανά κουπόνι.
