Νέα από του στόματος μικροδοσολογία θεραπεία του αυτισμού

Η Nova Mentis Life Science Corp. ανακοίνωσε ότι ολοκλήρωσε επιτυχώς μια προκλινική μελέτη μικροδόσης ψιλοκυβίνης από το στόμα, στο εργαστήριο της Δρ. Viviana Trezza, Πανεπιστήμιο Rome Tre, Ρώμη, Ιταλία. Τα αποτελέσματα ξεπέρασαν κάθε προσδοκία με τα ευρήματα ότι μια πολύ χαμηλή δόση της ιδιόκτητης ψιλοκυβίνης της Εταιρείας ρυθμίζει σημαντικά συμπεριφορικά και γνωστικά ελαττώματα, όπως η μνήμη αναγνώρισης, σε ένα γενετικό μοντέλο του συνδρόμου εύθραυστου Χ (FXS).    

«Η επιστημονική ομάδα με επικεφαλής τον Δρ. Hausman, μαζί με τη Δρ. Viviana Trezza από το Πανεπιστήμιο Roma Tre, συνεχίζει να προσφέρει πολλά υποσχόμενα προκλινικά αποτελέσματα. Το πρόσφατο σύνολο δεδομένων μικροδοσών από το στόμα όχι μόνο επιβεβαιώνει, αλλά υπερβαίνει τα αποτελέσματα της αρχικής μας ενέσιμης σύνθεσης», λέει ο Will Rascan, Διευθύνων Σύμβουλος της NOVA. «Τα ξεκάθαρα θετικά δεδομένα είναι κρίσιμα καθώς προετοιμαζόμαστε να υποβάλουμε την αίτηση κλινικής δοκιμής μας στο Health Canada για μια μελέτη Φάσης 2Α που αξιολογεί τη θεραπεία μικροδοσολογίας ψιλοκυβίνης για το σύνδρομο εύθραυστου Χ».

Η διαταραχή του φάσματος του αυτισμού (ΔΑΦ) είναι μια σύνθετη νευροαναπτυξιακή διαταραχή για την οποία δεν υπάρχουν θεραπείες. Το σύνδρομο εύθραυστου Χ (FXS) είναι η πιο κοινή μορφή κληρονομικής διανοητικής αναπηρίας και η πιο συχνή μονογονική αιτία ΔΑΦ (1). Ο στόχος της παρούσας μελέτης ήταν να αξιολογήσει διάφορες από του στόματος δόσεις της ιδιόκτητης ψιλοκυβίνης της εταιρείας σε μοντέλο FXS επίμυος. Ένα σημαντικό ερώτημα που έπρεπε να απαντηθεί σε αυτήν την προκλινική μελέτη ήταν εάν η θεραπεία με μικροδοσολογία θα μπορούσε να είναι η πιθανή θεραπεία εκλογής στη ΔΑΦ, σε σύγκριση με τη θεραπεία μακροδοσολογίας με μία δόση με συναφείς παραισθησιογόνες και άλλες παρενέργειες.

Η αποτελεσματικότητα της ψιλοκυβίνης δοκιμάστηκε στο FXS, στον αρουραίο Fmr1 knock-out (Fmr1 KO) (Fmr1-Δexon 8) - ένα καθιερωμένο γενετικό μοντέλο του FXS (1). Τα ζώα ελέγχου άγριου τύπου και Fmr1 KO υποβλήθηκαν σε αγωγή με 0.1 mg/kg και 0.3 mg/kg από του στόματος ψιλοκυβίνη κάθε δεύτερη μέρα για 6 θεραπείες, σε περίοδο 2 εβδομάδων, και την ημέρα 18 υποβλήθηκαν σε δοκιμή αναγνώρισης αντικειμένων. Είχαμε υπέροχα αποτελέσματα! Τόσο το 0.1 όσο και το 0.3 mg/kg ήταν αποτελεσματικά στην αναστροφή της γνωστικής εξασθένησης που εμφανίστηκε στα ζώα Fmr1 KO. Επιπλέον, το 0.1 mg/kg λειτούργησε καλύτερα και δεν είχε εμφανείς παρενέργειες. Η δόση 0.1 mg/kg στον αρουραίο μεταφράζεται σε περίπου 1.5 mg από του στόματος δόση σε άτομο 70 kg.

«Είμαι ενθουσιασμένος που μπορώ να αναφέρω στην ιατρική κοινότητα ότι επιτέλους μπορεί να έχουμε ανοίξει την πόρτα στη θεραπεία της ΔΑΦ, μιας ανικανοποίητης ιατρικής ανάγκης, που έχει καταστροφικό αντίκτυπο στον ασθενή, την οικογένεια και την κοινωνία», δήλωσε ο Marvin S. Hausman MD, Πρόεδρος της Επιστημονικής Συμβουλευτικής Επιτροπής της NOVA. «Το μοντέλο αρουραίου που χρησιμοποιήσαμε μιμείται βασικά χαρακτηριστικά που μοιάζουν με αυτιστικά σε ανθρώπους και τα αποτελέσματα της μελέτης υποστηρίζουν έντονα έναν σημαντικό ρόλο για τη θεραπεία με μικροδοσολογία

FXS. Επιπλέον, αυτή η θετική ανταπόκριση στον αρουραίο κάθε δεύτερη μέρα από του στόματος 0.1 mg/kg ψιλοκυβίνης, ισοδύναμη περίπου με μια δόση 1.5 mg σε ένα άτομο 70 kg, μπορεί να είναι η θεραπεία εκλογής για τη ρύθμιση αλλαγών συμπεριφοράς και γνωστικών ελαττωμάτων, και ίσως να έχει μακροπρόθεσμη εποικοδομητική νευροπλαστική απόκριση στον εγκέφαλο χωρίς την ανάγκη για μεγάλες δόσεις ψυχεδελικών φαρμάκων με σχετικές επιζήμιες παραισθησιογόνες παρενέργειες».